罕见病 Rare Disease

药品上市许可申请时，以下具有明显临床价值的药品，可以申请适用优先审评审批程序： （一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药； （二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格； （三）疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗； （四）纳入突破性治疗药物程序的药品； （五）符合附条件批准的药品； （六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。...

药品注册审评时限，按照以下规定执行： （一）药物临床试验申请、药物临床试验期间补充申请的审评审批时限为六十日； （二）药品上市许可申请审评时限为二百日，其中优先审评审批程序的审评时限为一百三十日，临床急需境外已上市罕见病用药优先审评审批程序的审评时限为七十日； （三）单独申报仿制境内已上市化学原料药的审评时限为二百日； （四）审批类变更的补充申请审评时限为六十日，补充申请合并申报事项的，审...

对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，给予以下政策支持： （一）药品上市许可申请的审评时限为一百三十日； （二）临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品，审评时限为七十日； （三）需要核查、检验和核准药品通用名称的，予以优先安排； （四）经沟通交流确认后，可以补充提交技术资料。...

国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新,鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制,推动药品技术进步。 国家鼓励运用现代科学技术和传统中药研究方法开展中药科学技术研究和药物开发,建立和完善符合中药特点的技术评价体系,促进中药传承创新。 国家采取有效措施,鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童...

国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。...

重大传染病应由国家卫生健康委员会认定,罕见病应列入国家卫生健康委员会等部门联合发布的罕见病目录,且该药物应具有明显临床价值。...

药审中心应当在接到申请后5日内对提交的优先审评审批申请进行审核,并将审核结果反馈申请人。拟纳入优先审评审批程序的,应当按要求在药审中心网站对外公示。 对于列入国家药品监督管理局《临床急需境外新药名单》的临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品,药审中心受理后直接纳入优先审评审批程序,不再对外公示。...

药品上市许可申请时,以下具有明显临床价值的药品,可以申请适用优先审评审批程序: (一)临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药; (二)符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格; (三)疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗; (四)纳入突破性治疗药物程序的药品; (五)符合附条件批准的药品; (六)国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。...

对临床定位清晰且具有明显临床价值的以下情形中药新药等的注册申请实行优先审评审批： （一）用于重大疾病、新发突发传染病、罕见病防治； （二）临床急需而市场短缺； （三）儿童用药； （四）新发现的药材及其制剂，或者药材新的药用部位及其制剂； （五）药用物质基础清楚、作用机理基本明确。...

国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形,另行公布。其中,对于列入国家药品监督管理局《临床急需境外新药名单》临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品,申请人可以在提出药品上市许可申请时按照适用范围“(六)国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形”提出优先审评审批申请。...

药审中心对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请,按注册申请受理时间顺序优先配置资源进行审评。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请,审评时限为130日,其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日。 药审中心在审评中发现需要与申请人进行沟通交流的,可根据具体情况优先安排。...

对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请,需要进行核查、检验和核准通用名称的,药品核查中心、药品检验机构和国家药典委员会应优先进行核查、检验和核准通用名称。 对申请优先审评审批程序的药品上市许可申请,申请人未在药品注册申请受理前提出药品注册检验的,药审中心应当在药品注册申请受理后2日内开具检验通知单,并在受理后25日内进行初步审查,需要药品注册核查的,通知药品核查中心组织核查,提供核查所需的相关材...

诊断罕见病、恶性肿瘤，且具有明显临床优势，诊断老年人特有和多发疾病且目前尚无有效诊断手段，专用于儿童且具有明显临床优势，或者临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械；...

满足下列情形之一的体外诊断试剂，可以申请适用优先注册程序：...

对用于罕见疾病、严重危及生命且尚无有效诊断手段的疾病和应对公共卫生事件等急需的体外诊断试剂，药品监督管理部门可以作出附条件批准决定，并在医疗器械注册证中载明有效期、上市后需要继续完成的研究工作及完成时限等相关事项。...